Différents tests statistiques sont utilisés afin d'exploiter les résultats bruts des essais, en fonction de la nature des paramètres étudiés (variables discrètes ou continues), de la taille des échantillons et de l'objet des études. L'emploi de tests adaptés est fondamental, un test inadapté pouvant fournir des conclusions complètement erronées.

Le résultat est en général une comparaison entre les groupes avec un p (lire « petit p ») donnant le risque de conclure à tort à une différence. Par exemple si l'on dit que « Dans le groupe traité la survie est significativement supérieure (p < 0,01) », cela signifie que la différence entre les deux groupes a moins d'une chance sur cent d'être due au hasard. Un p supérieur à 0,05 doit faire rejeter le caractère significatif de la différence, mais ne permet pas non plus de conclure à l'absence de différence. On parle alors de différence non significative.

(Source: http://fr.wikipedia.org/wiki/Essai_clinique)